Nguyễn Hồng Vũ - Phản biện thông tin về thuốc chống ung thư của Nga
vendredi 14 novembre 2025
Thuymy
Tuy nhiên, có nhiều điểm trong bài viết cần được làm rõ để đảm bảo tính chính xác khoa học và minh bạch thông tin.
1. “Đã hoàn tất nghiên cứu lâm sàng”?
Bài viết trích lời đại diện Cục Quản lý Dược rằng “thuốc Pembroria đã hoàn tất các nghiên cứu lâm sàng”.
Tuy nhiên, theo dữ liệu công khai từ ClinicalTrials gov và Cơ quan đăng ký thuốc của Nga, đến tháng 11/2025, thử nghiệm của Pembroria (Pembrolizumab do công ty PK-137 phát triển) mới chỉ dừng ở pha I, và chưa có công bố kết quả. Không có thử nghiệm pha II hay pha III nào được ghi nhận hoặc công bố minh bạch.
Vì vậy, không rõ Cục đã dựa trên bộ dữ liệu nào để kết luận rằng Pembroria “đã hoàn tất” nghiên cứu lâm sàng, khi ngay cả các nhà khoa học trong ngành vẫn chưa tiếp cận được số liệu công bố nào.
2. Về bản chất “biosimilar”, có thật là bản sao của Keytruda?
Bài báo cho rằng "Pembroria là một "thuốc tương tự sinh học" (biosimilar), hay có thể hiểu là "bản sao" của thuốc Keytruda do tập đoàn MSD (Mỹ) phát triển”.
Tuy nhiên, đây là một ngộ nhận phổ biến. Theo quy định của EMA và FDA, để được công nhận là biosimilar, nhà sản xuất phải chứng minh bằng dữ liệu thực nghiệm rằng thuốc của mình tương đương với thuốc gốc ở các cấp độ:
- Cấu trúc phân tử và đặc tính sinh học (comparative analytical studies),
- Dược động học và dược lực học trên người,
- Hiệu quả và an toàn qua thử nghiệm lâm sàng pha III.
Hiện không có dữ liệu công khai nào cho thấy Pembroria đã hoàn tất các bước này. Do đó, việc tự nhận là biosimilar chỉ dựa trên tuyên bố bằng lời là không đủ cơ sở khoa học.
Cần nhấn mạnh rằng Keytruda (Pembrolizumab) của Merck được phát triển thông qua quy trình rất phức tạp: kháng thể được chọn lọc từ chuột chuyển gien mang hệ miễn dịch người, sau đó được nhân lên trong tế bào người để sản xuất.
Khi kháng nguyên PD-1 được đưa vào chuột, hàng triệu dòng kháng thể khác nhau được sinh ra. Và các nhà khoa học phải sàng lọc cực kỳ nghiêm ngặt để tìm ra dòng có ái lực và độ đặc hiệu tối ưu.
Nếu quy trình “bắt chước công nghệ” không đầy đủ, kháng thể tạo ra có thể có ái lực yếu hơn, tương tác sai mục tiêu, hoặc giảm hiệu quả điều trị, thậm chí gây nguy hiểm cho người bệnh.
Vì vậy, nếu Pembroria thực sự muốn được công nhận là “bản sao” của Keytruda, thì cần chứng minh bằng dữ liệu minh bạch, được thẩm định độc lập, rằng hoạt tính sinh học, hiệu quả và độ an toàn của nó tương đương với thuốc gốc ở cả mức tế bào, động vật và người.
3. “Tăng cơ hội tiếp cận”, nhưng dữ liệu đâu?
Bài báo cho rằng việc xuất hiện Pembroria sẽ giúp bệnh nhân tiếp cận sớm hơn với liệu pháp miễn dịch do chi phí Keytruda rất cao.
Tuy nhiên, giá thấp không thể thay thế dữ liệu khoa học. Với một sản phẩm chưa công bố thử nghiệm pha III, hầu hết các quốc gia đều chỉ cho phép sử dụng trong khuôn khổ thử nghiệm lâm sàng, nơi bệnh nhân được theo dõi sát sao, can thiệp kịp thời nếu có phản ứng nguy hiểm.
Trong các thử nghiệm như vậy, người bệnh thường được miễn phí thuốc, và đôi khi còn được hỗ trợ thêm chi phí, vì họ đang “chịu” một phần rủi ro trong việc dùng thuốc chưa được xác định rõ hiệu quả.
4. Mâu thuẫn giữa thương mại hóa và theo dõi hậu kiểm
Đại diện Cục Quản lý Dược cho biết thuốc “đã đạt chuẩn an toàn để lưu hành” nhưng “vẫn tiếp tục theo dõi tính sinh miễn dịch trên người Việt Nam, cơ sở đăng ký phải định kỳ 3 tháng một lần cập nhật tiến độ triển khai nghiên cứu lâm sàng theo dõi tính sinh miễn dịch pha III”.
Điều này mâu thuẫn với nguyên tắc phát triển thuốc sinh học. Một thuốc đã được thương mại hóa thì phải có dữ liệu pha III hoàn chỉnh trước đó, nhất là trên quần thể người mà họ đặt mục tiêu thương mại hóa (cụ thể là người Việt Nam), chứ không thể “bán rồi mới theo dõi” như đang tiến hành thử nghiệm hậu kiểm.
Nếu làm như vậy, người bệnh thực chất đang tham gia thử nghiệm mà không được bảo vệ bởi quy trình đạo đức nghiên cứu, vi phạm Good Clinical Practice (GCP) – nguyên tắc được thừa nhận toàn cầu.
Chuyện này ở các nước tiên tiến là điều không thể chấp nhận, vì nó vi phạm đạo đức nghiên cứu: đặt lợi nhuận lên trên sự an toàn của bệnh nhân. Bạn thử tra xem Pembroria của Nga đã được nước nào chính thức cấp phép sử dụng đại trà chưa, nếu không thấy, bạn sẽ hiểu lý do vì sao tôi phản đối cách làm này.
5. “Một chuyên gia dược (không muốn nêu tên) nhận định cơ chế này cho phép bệnh nhân ung thư Việt Nam tiếp cận sớm hơn với liệu pháp miễn dịch tiên tiến, một giải pháp quan trọng trong bối cảnh nhu cầu điều trị ung thư tăng cao.”
Tại sao chuyên gia ủng hộ việc thương mại hóa Pembroria mà VnExpress phỏng vấn lại phải giấu tên? Những lúc như thế này, xã hội cần hơn bao giờ hết những tiếng nói trí thức dám đứng ra phản biện công khai, chứ không phải nấp trong bóng tối để nói vọng ra ý kiến của mình.
Hy vọng bài phản biện chi tiết này giúp các bạn hiểu rõ hơn về Pembroria của Nga.
Tài liệu tham khảo:
1. Keytruda (pembrolizumab) prescribing information. Merck & Co., 2024.
2. EMA. Guideline on similar biological medicinal products containing monoclonal antibodies. 2022.
3. WHO. Guidelines on evaluation of similar biotherapeutic products (SBPs). 2020.
4. ClinicalTrials gov. Pembroria (PK-137) clinical trial records. Accessed Nov 2025.
5. European Medicines Agency. Good Clinical Practice (GCP) E6(R3) guidelines, 2023.
6. The State Register of Medicines of the Russian Federation. Pembroria registration dossier, 2025.
NGUYỄN HỒNG VŨ 12.11.2025
No comments:
Post a Comment